和黄医药索乐匹尼布获FDA孤儿药资格认定

10月29日，张通社获悉，和黄医药（中国）有限公司（简称：和黄医药）宣布索乐匹尼布获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格，用于治疗原发免疫性血小板减少症。索乐匹尼布是一种新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂。

FDA孤儿药资格认定计划旨在为用于安全有效治疗、诊断或预防在美国影响人数少于20万人的罕见疾病或状况的药物及生物制品提供资格。若获FDA批准用于指定适应症，获授予孤儿药资格的药物有资格自获批日起享有为期7年的美国市场独占权，并可就符合条件的临床试验获得税收抵免、豁免《处方药用户付费法案（PDUFA）》下规定的使用者费用，以及在临床开发期间获得来自FDA的专业监管指导。在中国，索乐匹尼布用于治疗原发免疫性血小板减少症以及温抗体型自身免疫性溶血性贫血的两项新药上市申请，目前正在中国国家药品监督管理局的审评中，分别基于关键性ESLIM-01研究及ESLIM-02研究的积极数据。

免疫性血小板减少症是一种自身免疫疾病，表现为血小板受免疫性破坏以及血小板生成减少，患者有更高的过度出血和瘀伤风险，还与疲乏（成年患者报告率多达39%）和生活质量受损有关。成人原发免疫性血小板减少症发病率估计为每年每10万成人中有3.3名，患病率为每10万成人中有9.5名；据此中国估计约有11万名原发免疫性血小板减少症患者，美国、德国、法国、意大利、西班牙、英国和日本约有5.6万名患者，除中国以外的主要医药市场估计有多达14.5万名慢性免疫性血小板减少症患者。成人免疫性血小板减少症即使接受现有最佳治疗仍可持续数年，治愈率较低，许多患者出现耐药性而容易复发。由于血小板破坏与Syk调控的细胞吞噬及Fcγ受体结合的血小板有关，Syk抑制剂可能成为颇具前景的免疫性血小板减少症疗法。

索乐匹尼布是一种探索性的新型、选择性口服小分子Syk抑制剂。Syk作为B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的关键蛋白，是多种亚型B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。