和黄医药宣布索乐匹尼布获FDA孤儿药资格认定用于治疗自身免疫性溶血性贫血

中国香港、上海和美国新泽西州：2026年11月5日，星期四：和黄医药(中国)有限公司 (简称 "和黄医药" 或 "HUTCHMED" ) (纳斯达克/伦敦证交所: HCM; 香港交易所: 13) 今日宣布索乐匹尼布获美国食品药品监督管理局 ("FDA") 授予孤儿药资格认定 (Orphan Drug Designation) ，用于治疗自身免疫性溶血性贫血。索乐匹尼布是一种新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶 ("Syk") 抑制剂。

— 可享有多项开发激励措施，包括有资格获得监管批准后为期7年的美国市场独占权—

— 继近期获得原发性免疫性血小板减少症的认定后，索乐匹尼布取得的第二项美国FDA孤儿药资格认定 —

这是继2026年10月索乐匹尼布取得原发性免疫性血小板减少症孤儿药资格后，获得的第二项美国FDA孤儿药资格认定。FDA的孤儿药资格认定计划，旨在为用于安全有效治疗、诊断或预防在美国影响人数少于20万人的罕见疾病或状况的药物及生物制品提供孤儿药资格。若获FDA批准用于指定适应症，获授予孤儿药资格认定的药物有资格自获批日起享有为期7年的美国市场独占权，并可就符合条件的临床试验获得税收抵免、豁免《处方药用户付费法案 (PDUFA) 》下规定的使用者费用，以及可在临床开发期间获得来自FDA的专业监管指导。

在中国，索乐匹尼布用于治疗原发免疫性血小板减少症以及温抗体型自身免疫性溶血性贫血的两项新药上市申请，目前正在中国国家药品监督管理局的审评中。这两项申请分别是基于关键性ESLIM-01研究及ESLIM-02研究的积极数据。

关于自身免疫性溶血性贫血

自身免疫性溶血性贫血 (AIHA) 是一种自身免疫性疾病，是由于产生抗自身红细胞的抗体，而导致红细胞的破坏所造成的疾病。自身免疫性溶血性贫血的发病率估计为每年每十万成人中有0.8-3.0例，患病率估计为每十万成人中有17例，死亡率为8-11%。^[1],[2] 自身免疫性溶血性贫血中温抗体型是最常见的类型 ^[3]，占所有成人自身免疫性溶血性贫血病例的75-80%。^[4]

关于索乐匹尼布

索乐匹尼布是一种探索性的新型、选择性的口服小分子Syk抑制剂。Syk作为B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。

和黄医药目前保留索乐匹尼布在全球的所有权利。