和誉医药抗肿瘤新药匹米替尼获美国FDA批准

11月11日，上海和誉生物医药科技有限公司（简称：和誉医药）宣布，公司自主研发的集落刺激因子1受体（CSF-1R）小分子抑制剂贝捷迈®（英文商品名：PIMJETMI®，通用名：盐酸匹米替尼胶囊）获得美国FDA批准，用于系统性治疗手术切除可能导致功能受限加重或严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤成年患者。

盐酸匹米替尼胶囊是由和誉医药独立研发的一款高效口服小分子CSF-1R抑制剂，全球商业化权益已授予德国默克（Merck KGaA）公司。此次获得FDA批准，是盐酸匹米替尼胶囊继2025年12月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准、2026年6月获加拿大卫生部（Health Canada）批准、2026年10月获瑞士医疗产品管理局批准后，取得的第四项上市批准，标志其全球商业化进程的全面提速。在美国首次商业销售后，和誉医药将再获得里程碑付款；此外，和誉医药将基于盐酸匹米替尼胶囊的全球净销售额获得两位数百分比的特许权使用费，并有望获得与其他监管、开发和商业销售里程碑相关的付款。

腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，主要累及关节、腱鞘及滑囊，可导致疼痛、肿胀、僵硬及关节活动受限，显著影响患者的日常活动和生活质量。TGCT的发生与集落刺激因子1（CSF-1）过度表达相关，可导致表达CSF-1R的炎症细胞在肿瘤组织中大量聚集。

盐酸匹米替尼胶囊此次获FDA批准主要基于全球3期MANEUVER研究及开放标签扩展研究的主要研究结果及长期随访数据。盐酸匹米替尼胶囊在第25周经盲态独立审查委员会（BIRC）根据RECIST v1.1评估的客观缓解率（ORR）相较安慰剂显示出统计学显著改善（56% vs 安慰剂3%）。盐酸匹米替尼胶囊在与患者日常生活相关的次要终点方面也相较安慰剂显示出具有临床意义和统计学显著性的改善，包括相对活动范围（p=0.0003）、身体功能（p=0.0074）和疼痛（p<0.0001），相关研究结果已在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布的长期随访数据中（初始随机分配至盐酸匹米替尼胶囊组的患者中位随访时间为14.3个月），中位缓解持续时间未达到；在第25周获得缓解的患者中，大多数（77%）在额外12个月的随访后仍维持临床获益，证明了盐酸匹米替尼胶囊缓解的持久性。